العلاج الجيني قد يسمح لنا بالتغلب على العمى بحلول عام 2017

تم تطوير العلاج الجيني الأول لعلاج العمى الناجم عن ضمور الشبكية الوراثي، ويتوقع أن يصل إلى الأسواق في وقت مبكر من العام القادم.

حيث أعلنت شركة الأدوية سبارك ثيرابيوتيكس - التي تتخذ من فيلادلفيا مقراً لها - عن إطلاق العلاج SPK-RPE65 في العام القادم. وهذا هو العلاج الجيني الذي يستهدف الطفرة الوراثية التي تسبب العمى. ويعمل عن طريق حقن خلايا جديدة من شأنها أن تصحح شبكية العين الطافرة وراثياً. كما سيكون بإمكانه علاج العديد من أنماط ضمور الشبكية الوراثي. ويتم تطبيق هذا العلاج من خلال عملية جراحية مدتها 45 دقيقة تحت التخدير العام، ويدّعي المطوّرون ظهور التحسن في الرؤية في غضون ثلاثين يوماً

وتفيد كاثرين هاي - وهي المؤسس الشريك لشركة سبارك - بأن الشركة ستنهي إجراءات تقدمها للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج في أوائل عام 2017.

تطوير مستمر

ويذكر أن العلاجين الجينيين المشابهين - ستريمفليس وغليبيرا - متوافران بالفعل في أوروبا. كما تقدمت غليبيرا للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضاً، ولكن تم التخلي عن التقديم بناء على طلب لإجراء المزيد من التجارب السريرية لإثبات فعاليته.

ولا يزال الجدل يكتنف العلاج الجيني إلى حد ما، وذلك بعد وفاة رجل يبلغ من العمر 18 عاماً والذي كان قد خضع لعلاج اضطراب الاستقلاب الغذائي الوراثي في عام 1999. وقد توفي المريض جراء رد فعل مناعي شديد للعلاج الجيني. وتم التأكيد بشدة على أن شركة سبارك قد قامت بحل هذه المشاكل في العلاج SPK-RPE65. وقالت إن الإخفاقات السابقة حدثت بسبب عدم كفاية النماذج أثناء إجراء التجارب على الحيوانات، الأمر الذي استفاضت فيه شركة سبارك.

ويدّعي بعض الخبراء الطبيين أن هذا العصر هو عصر العلاج الجيني، ولكن لا يوجد سوى عدد قليل من الأدوية والعلاجات التي تقترب من الحصول على الموافقة، وتعدّ شركة سبارك من بينها. وقالت هاي بأن سبارك تقوم بإجراء التجارب السريرية، مشيرة إلى ثقة الشركة في علاجها.

وعرضت الشركة نجاح العلاج SPK-RPE65 في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأميركية لطب العيون. ومن أصل 29 مريضاً مصاباً بالعمى تقريباً، فقد شهد 27 مريضاً منهم ازدياداً في وظيفة الرؤية. ووفقا لشركة سبارك، فلم تلاحظ أي آثار جانبية ضارة عند المرضى.

ويعدّ العلاج الجيني أحد المجالات الطبية التي تستمر بالنمو، ونشهد حالياً نتائج إيجابية من شأنها أن تحسّن حياة الناس، ويبدو أن هناك المزيد من هذا النوع من العلاج سيصل قريباً.