علاج جيني جديد للصمم

أصبح العلاج الجيني للصمم أقرب للواقع ببحث جديد نشر امس الاربعاء أثبت ان تقنية اصلاح خلل في الحمض النووي (دي.ان.ايه) حسن حالة فئران تجارب تعاني من فقد جيني للسمع.
وتجري تجربة اكلينيكية منفصلة تدعمها شركة نوفارتس لمساعدة مجموعة أخرى من المرضى فقدوا السمع بسبب أضرار أو مرض.
وبعد اخطاء في اواخر التسعينات واوائل القرن الحادي والعشرين، تسببت مخاوف بشأن السلامة في انتكاسة الابحاث الخاصة بالعلاج الجيني لكنه يشهد الان نهضة وجاءت النتائج الاكلينيكية ايجابية بالنسبة للعديد من الحالات التي تتفاوت من أمراض الدم الى العمى.
وقال توبياس موزر من مركز جوتينجن الطبي الجامعي في المانيا الذي لم يشارك في البحث “نحن متأخرون الى حد ما في مجال السمع لكني أعتقد اننا نقترب الان. انها فترة مثيرة بالنسبة للعلاج الجيني للسمع.”
ومن الأسباب وراء حالة التفاؤل الحالية تطوير أنظمة آمنة لادخال جينات تصحيحية الى جسم المريض. وفي حالة الصمم ينطوي هذا على ادخال جين يحمل فيروسا معدل بالهندسة الوراثية بمحقن الى الأذن الداخلية.
ولا يوجد حاليا أي علاج حاصل على موافقة الجهات المختصة لعلاج فقد السمع الذي يصيب نحو 360 مليون شخص أي خمسة % من سكان العالم حسب احصاءات منظمة الصحة العالمية.
والاجهزة المساعدة للسمع تضخم الاصوات بينما زرع قوقعة الاذن يحول الاصوات إلى اشارات كهربائية يقوم المخ بفك شفرتها لكن هذه العلاجات لا يمكنها ان تحل محل السمع الطبيعي.
وتحدث غالبية حالات فقد السمع في كبار السن نتيجة للضجيج أوالتقدم في العمر لكن نصف حالات فقد السمع على الاقل التي تحدث قبل ان يتعلم المولود النطق سببها خلل في واحد من أكثر من 70 جين فردي.
ويستهدف باحثون سويسريون وأمريكيون هؤلاء الاطفال تحديدا ويأملون في مساعدتهم بعد ان اثبتوا ان استبدال جين متحور يحسن وظيفة الخلايا الشعرية للأذن الداخلية وأعاد سمع جزئي لفئران التجارب الصم.
وركز الفريق على جين اسمه (تي.ام.سي1) والذي يعد سببا شائعا للصمم الجيني لدى البشر ويمثل ما بين أربعة وثمانية في المئة من الحالات. لكن أشكالا أخرى من الصمم الوراثي يمكن ان تعالج بنفس الاستراتيجية.
وقال جيفري هولت من مركز بوسطن للاطفال ان التقنية لا تزال تحتاج الى “صقل” لكنه يأمل في بدء التجارب الاكلينيكية خلال خمس او عشر سنوات.
لكن العمل في نوفارتس وصل الى مراحل اكثر تقدما حيث عولج أول مريض في اكتوبر تشرين الاول في المرحلة المبكرة لتجربة اكلينيكية ستجند 45 شخصا في الولايات المتحدة على ان تظهر النتائج عام 2017.